24 / 07 / 22
Why Do Prescription Drugs Have Such Crazy Names?
我曾在知乎写过一个关于药品通用名(generic name)的 回答 ,但晦涩拗口的远不止通用名。如果你接触过药品的英语商品名(brand name),多半会注意到它们拼写、发音同样古怪,缺乏清晰寓意。约翰·霍普金斯大学公共卫生学院的文章,解释了这些商品名的诞生经过,以及背后的监管要求和商业运作。一言以蔽之,使用这些商品名是出于“用药安全”的考虑。“(药品)外观相似、(药名)发音相似”(look-alike, sound-alike, LASA)是全球用药错误的最常见原因;美国每天至少有一人死于因 LASA 导致的用药错误。因此许多国家、地区对药物商品名制定了严格规则,而制药企业需要考虑更多要素,除了已有药物名称,还须兼顾发音、拼写、市场推广难易程度,甚至不同国家、地区的语言、文化差异。这篇文章令我大开眼界,或许未来会译成中文贴在这里。
上一期“医药文摘 ”提到 Wave 的亨廷顿舞蹈病(Huntington’s disease, HD)药物,没几天看到 uniQure 公布了其 HD 疗法 AMT-130 早期临床试验的积极中期数据。样本量很小,但接受治疗的患者运动、认知量表评分基本稳定,值得关注。罗氏的反义寡核苷酸药物(ASO)tominersen 和 AMT-130 中期分析结果都不好,罗氏选择了终止试验,因为治疗组患者病情进展比安慰剂组还快;而 uniQure 选择了继续,直到这次数据节点——这未必是“天道酬勤”“永不言败”的故事,小型制药企业产品线单薄,不到山穷水尽不敢放弃。有意思的是,AMT-130 和 tominersen 机制相似,都非特异性抑制 HTT 蛋白生成,给药后正常的 wtHTT 蛋白和病变的 mHTT 蛋白都会降低。如果 AMT-130 最终确证临床有效,那 tominersen 临床试验失败的原因或许就与 wtHTT 水平降低无关(短评全文见 此处 )。
My Quest to Cure Prion Disease — Before It’s Too Late
也是 上一期 提到的 Eric Minikel 和 Sonia Vallabh 夫妇。TED 今年 4 月邀请 Sonia Vallabh 演讲,讲述她的故事,从母亲患病,到夫妻一同更换专业领域、专攻疾病疗法,再到他们的孩子出生。读过新闻报道,亨廷顿舞蹈病患者的子女都不愿检测基因,一旦证实遗传了致病基因,之后几十年都将生存在惶恐之中——遗传性朊蛋白病患者的子女境遇相似,可以觉察到 Sonia 决定检测基因时的犹豫和确诊后的无助。谈论药物研发时,她比较了“治疗”和“预防”疾病的差异,也告诉听众,药物研发远不是确定一个分子结构那么简单,需要一群人关注一系列横跨多学科的问题。她在演讲里插入了一个有趣的笑话:介绍朊蛋白病机制时,她播放了“贪吃蛇”的游戏画面——太贴切了。