24 / 07 / 22
Why Do Prescription Drugs Have Such Crazy Names?
我曾在知乎写过一个关于药品通用名（generic name）的 回答 ，但晦涩拗口的远不止通用名。如果你接触过药品的英语商品名（brand name），多半会注意到它们拼写、发音同样古怪，缺乏清晰寓意。约翰·霍普金斯大学公共卫生学院的文章，解释了这些商品名的诞生经过，以及背后的监管要求和商业运作。一言以蔽之，使用这些商品名是出于“用药安全”的考虑。“（药品）外观相似、（药名）发音相似”（look-alike, sound-alike, LASA）是全球用药错误的最常见原因；美国每天至少有一人死于因 LASA 导致的用药错误。因此许多国家、地区对药物商品名制定了严格规则，而制药企业需要考虑更多要素，除了已有药物名称，还须兼顾发音、拼写、市场推广难易程度，甚至不同国家、地区的语言、文化差异。这篇文章令我大开眼界，或许未来会译成中文贴在这里。
上一期“医药文摘 ”提到 Wave 的亨廷顿舞蹈病（Huntington’s disease, HD）药物，没几天看到 uniQure 公布了其 HD 疗法 AMT-130 早期临床试验的积极中期数据。样本量很小，但接受治疗的患者运动、认知量表评分基本稳定，值得关注。罗氏的反义寡核苷酸药物（ASO）tominersen 和 AMT-130 中期分析结果都不好，罗氏选择了终止试验，因为治疗组患者病情进展比安慰剂组还快；而 uniQure 选择了继续，直到这次数据节点——这未必是“天道酬勤”“永不言败”的故事，小型制药企业产品线单薄，不到山穷水尽不敢放弃。有意思的是，AMT-130 和 tominersen 机制相似，都非特异性抑制 HTT 蛋白生成，给药后正常的 wtHTT 蛋白和病变的 mHTT 蛋白都会降低。如果 AMT-130 最终确证临床有效，那 tominersen 临床试验失败的原因或许就与 wtHTT 水平降低无关（短评全文见 此处 ）。
My Quest to Cure Prion Disease — Before It’s Too Late
也是 上一期 提到的 Eric Minikel 和 Sonia Vallabh 夫妇。TED 今年 4 月邀请 Sonia Vallabh 演讲，讲述她的故事，从母亲患病，到夫妻一同更换专业领域、专攻疾病疗法，再到他们的孩子出生。读过新闻报道，亨廷顿舞蹈病患者的子女都不愿检测基因，一旦证实遗传了致病基因，之后几十年都将生存在惶恐之中——遗传性朊蛋白病患者的子女境遇相似，可以觉察到 Sonia 决定检测基因时的犹豫和确诊后的无助。谈论药物研发时，她比较了“治疗”和“预防”疾病的差异，也告诉听众，药物研发远不是确定一个分子结构那么简单，需要一群人关注一系列横跨多学科的问题。她在演讲里插入了一个有趣的笑话：介绍朊蛋白病机制时，她播放了“贪吃蛇”的游戏画面——太贴切了。