The inside story of the six-month sprint to create the first custom CRISPR therapy for one infant’s rare disease

罕见病患儿 KJ 在费城儿童医院接受基因治疗,这不仅是首次在人体内实现 CRISPR 碱基编辑,也是全球首次根据患者实际情况定制的基因编辑治疗。Endpoints 的特稿详细讲述了这一疗法背后的故事。KJ 之前已有多名患儿经历过类似准备流程;直到 KJ,积累的经验帮助科学家仅耗时约半年顺利完成一系列复杂动作,包括诊断、靶点确定、疗法开发、临床前试验、递交监管机构、临床给药,可谓分秒必争。新疗法的作用机制、递送方法并不新颖,但本案例仍有值得关注之处:一是验证了相关疗法开发的可行性,便于扩展、推广;二是监管机构积累了新疗法疗效、安全性数据,为监管相关平台化开发体系提供宝贵经验;三是定制基因疗法面向个体患者,盈利能力差,建立新开发模式有助学术机构从制药企业接过主动权,造福更多患者。

Game theory explains why reasonable parents make vaccine choices that fuel outbreaks

美国部分地区疫苗接种率持续降低,导致 麻疹这一曾经被美国宣布消除的疾病再次爆发,许多未接种儿童父母因此受到道德指责。本文作者则从博弈论角度解释了该现象。除了接种者本身的免疫优势,当群体中足够个体接种疫苗,目标疾病传播难度显著上升,形成群体免疫(herd immunity)状态,从而切断疾病传染途径,对未接种者形成保护。在个体与群体这样的动态关系下,博弈论预测,即使存在完美疫苗——完全有效,完全无害——接种率也不可能达到 100%。因为总有个体选择不接种疫苗,这在经济学上称为“搭便车现象”(free-rider problem)。然而拒绝接种的个体越来越多,群体免疫最终失效,传染病会重新暴发。此外,博弈论还预测,对拒绝疫苗个体进行伦理、道德批评,将进一步降低对方改变决定的可能性。因此,作者建议调整与社区、个体的沟通策略,协调群体与个体的利益诉求,才能改善疫苗接种率下滑的问题。只是如今的美国 能实现吗

Measles vaccines save millions of lives each year

关于麻疹疫苗,本文可资参考。文章简要回顾了麻疹疫苗的历史,以及对全球儿童健康的显著影响。1974 至 2024 年半个世纪间,全球儿童麻疹疫苗的覆盖率逐步上升,共计挽救近亿名儿童生命——它是仍在使用的儿童疫苗中,拯救儿童生命最多的品种。良好的公共卫生条件固然对健康影响巨大,但像麻疹这种经空气传播的高感染性疾病,疫苗能够建立个体和群体免疫,将疾病扼杀在发病之前。Our World in Data 是非盈利组织 Global Change Data Lab 与牛津大学等机构合作设立的网站,旨在披露攸关世界发展问题(如贫穷、疾病、饥饿、战争)的数据。网站分享了大量数据,开发了开源的数据展示工具。无论你是数据科学家,或者关心类似问题,都可以在这个网站上有所收获。