Eleven clinical trials that will shape medicine in 2025

一批顶尖研究者,从 2025 年有望揭晓结果的临床试验中,挑选出十一项可能对医学发展产生深远影响的研究。或许是制药界逐利被 GLP-1 受体激动剂吸引了多数注意力,或许是这批研究者都是学术机构人士,这十一项研究只有四项与新药开发有关,包括突破性的朊毒体(prion)疾病反义寡核苷酸药物 ION-717、治疗精神障碍的大麻提取物(cannabidiol),以及碱基编辑机制的崭新基因疗法。剩余的研究内容,从饮食营养到气候变化,从疾病筛查到数字设备健康监测,五花八门。新药开发远不是临床医学研究的全部工作——将视线投向自己的领域之外,就能知道广阔医学天地里,还有许多人在做各种各样值得探究的工作。

A natural experiment on the effect of herpes zoster vaccination on dementia

回顾性研究在考察特定干预时,往往无法完全控制混杂因素,使得我们难以明确该干预与观察结局之间是否存在因果关系;但能够明确因果关系的前瞻性研究,现实里未必可行。一些设计巧妙的“准试验”(quasi-experiment)“自然试验”(natural experiment)因此产生了独特价值,可以为科研人员提供重要的参考信息。Nature 近期发表的这篇论文即是如此,研究者利用威尔士的带状疱疹疫苗接种政策,模拟出“严谨”的随机化效果,尽可能避免潜在混杂因素,证明带状疱疹减毒活疫苗可能对痴呆有预防作用——接种者诊断痴呆风险降低约 20%。算上本文,近两年已有三篇大规模回顾性研究提示相似结果,不免让人猜想这是否意味着疾病机制的线索。继 β 淀粉样蛋白单抗之后,我们或许又站在阿尔茨海默病治疗、预防的新突破口上。关于这系列论文我计划写些什么,但愿时间、精力允许……