罗伯特·杜根（Robert Duggan）开始投资制药企业法莫斯利（Pharmacyclics）时，目标是脑内肿瘤药物莫特沙芬钆（motexafin gadolinium）。儿子因脑内肿瘤早夭，他受到触动想为患者做点什么。十余年后，他愿望未能实现，却亲手缔造了癌症治疗史上最重要的药物之一——伊布替尼（ibrutinib）。这种药物延续了成千上万血液系统肿瘤患者的生命，全世界年销售额峰值接近百亿美元。
美国财经记者内森·瓦尔迪（Nathan Vardi） For Blood and Money 一书（中文译名《血色财富》），记录的正是杜根的这段经历，包括法莫斯利与对手阿切塔制药（Acerta Pharma）的竞争经过。
讲述新药研究开发历史的作品，大多关注其中的科学挑战、突破。瓦尔迪长期担任商业期刊编辑，另辟蹊径，敏锐捕捉到伊布替尼故事的另一面，将背后资本、人员的利益纠葛和盘托出。可以这么说，本书将单纯的药物成功故事，深化为一个科学假设被资本化、组织化，最终变成医学价值和金融财富的故事。作为新药研发从业者，我读完后感受颇为复杂：困惑、不安、保持警惕，又有强烈的被召唤感。
人们普遍认为，新药研发是科学活动——这大体不错。数量可观的科学家、临床工作者殚精竭虑、前仆后继，探究疾病机制，寻找具备治疗潜力的目标（靶点），设计可能有效的药物分子，然后评估、验证其安全性、有效性。整个过程耗时常以数十年计，进行数不胜数的科学、临床研究，绝大多数新药却以失败收场。
当这样严苛的研发过程成为行业准则，每一款新药都需要大量人力、物力，这催生出越来越多的生物技术（biotech）企业。这些员工数十人至数百人不等的组织，与其说是企业，不如说是为了一个或几个新药临时搭建的项目团队。他们高度依赖外界资本投入和劳动外包，将一个（或几个）科学假设、一组人、一笔钱、一个成熟的退出路径绑定起来。如果研发成功，投资者收获惊人经济回报，补偿其前期承担的风险；一旦失败，项目、团队迅速解散、重组，挑战下一个科学假设。
这种新药研发领域的特殊组织架构，将新药转化为资产，将自身转化为容纳研发风险的容器，降低成本，提升效率，自然伴随一些问题。这些问题从字里行间显现，构成了本书的重要内容。
最显而易见的问题是，当“资本”与“科学”发生矛盾时，谁来主导研发方向？这一冲突贯穿全书主线。杜根是非常执着、强硬的投资人，有强烈的自我意识和想法，多次与公司负责科学、临床研发的管理人员意见不合，结局多是后者离场。比如他为了继续开发成功率极低的莫特沙芬钆，逼迫公司创始人、首席执行官离职；又为了向其他疾病倾斜资源，辞退了公司首席医学官（chief medical officer）。
生物技术企业里，“资本”通常无法代替“科学”作判断，却拥有决定是否采纳后者判断的权力，毕竟投资人带来的是“真金白银”。然而法莫斯利的成功并不代表“资本”总是正确，更像一个生存偏倚（survival bias）案例。我同样眼见许多资本方不尊重科学规律、临床证据，独断专行，使企业陷入困境。如何协调资本逐利与科学规律之间的平衡，几乎是每一家生物技术企业的基本问题。
本书还把生物技术企业成功后，分享经济回报时的不公平现象，直白地呈现在读者眼前。新药研发工作不可能由个人完成，一个候选药物往往经过多家企业、多个团队之手。伊布替尼最早由塞雷拉基因组（Celera Genomics）公司发现，其竞争药物阿可替尼（acalabrutinib）则由欧加农（Organon）公司发现——这两家企业的早期发现者都没有分享到药物资本化、商业化所产生的巨额收益。
甚至法莫斯利、阿切塔接手后，一些经手过的核心团队成员，在最终分配经济回报的时候，也未得到应有承认。更别提绝大多数参与临床研究、真正救治患者的临床工作者，以及参与临床研究的患者了。我们不禁思考：谁该领受新药成功上市的功劳？谁该获得怎样的回报？现有的新药开发研究体系对参与者是否足够公平？这一切，又该由谁说了算？
如果你稍加留心，会留意到另一个问题：谁有权力解释新药的研究数据？尽管我们都明白药物应该安全、有效，但药物最终服务的患者在新药研发阶段似乎发言权很小。期间更多是药企、临床工作者、监管机构持续沟通：什么样的药物是安全的？什么样的药物是有效的？两种机制相似的新药谁更有优势？什么样的研发数据足以支持新药上市销售？什么样的疾病亟需治疗方案，新药允许快速审批？……
这些问题没有统一答案。仅以肿瘤临床研究为例，那些晦涩的术语——客观应答率、无进展生存期、不良事件、用药依从性、患者亚组——无法直观回答相关问题，必须仰仗个体临床工作者、监管机构从各自立场出发，凭借经验理解、认知，又被药企的阐释、故事形塑。阿切塔开发阿可替尼时，为了说服临床工作者尽早处方该药物，哪怕当时缺乏相互对比的临床数据，仍按照产品机制构建“理论上更安全”的叙事逻辑。
我当然知道仅仅依靠个别患者的经验不足以判断新药是否安全、有效，药企、临床工作者、监管机构维持的微妙互动依旧是当下新药最好的评价框架——但这不妨碍我们思考、探寻更合理的方法。
如果你问我，这本书哪位人物让我印象最深刻？我的回答是：拉奎尔·泉（Raquel Izumi）。她辗转于法莫斯利、阿切塔，很大一部分工作是临床开发中繁琐枯燥的文档撰写，临床研究方案（protocol）、结果报告、向监管机构递交的药物文件、针对监管机构问题的回复……她不是发现新药的科学家，不是拍板决定药物开发方向的决策者，但她从无到有将药物故事详尽地落实到纸面，切实推动药物前进，通过监管、商业难关。我目前在生物技术企业的工作与她类似，她让我意识到手头工作的价值；读到她与公司对簿公堂、争取经济回报的时候，又让我对未来产生了些许不确定感。
作者在结语章节交代了书里几位关键投资人，在本书完成时的后续状况，使本书不至流于滥俗的成功故事。包括杜根在内的他们仍在生物医药领域耕耘，却趋于平淡，难以重现伊布替尼时代的辉煌。新药研发领域终究充满不确定性，任谁都无法断定某款药一定成功、失败。这个结语，对于傲慢之人不啻一个警醒，让他们反思“运气”之于成功的作用。
与此同时，我感受到作者笔下投资人冒险时的胆量和韧性。他们判断、押注、组织资本与人才，以卓越执行力推动一个前途未卜的机会成为现实，这无疑是令人着迷的英雄属性。这一点来看，新药研发固然离不开资本，或许更离不开它们雷厉风行的执行者。
最后提一嘴中文译本。两位译者从简介看都无医药领域经验，若干医药术语、表达翻译有欠缺，影响阅读体验。译名《血色财富》与原书名 For Blood and Money 并不对应，容易让人联想患者接受肿瘤新药治疗时的经济负担，这并非本书重点——希望这个译名的初衷不是为了吸引眼球。